每經(jīng)記者｜林姿辰  甄素靜    每經(jīng)編輯｜魏官紅    

在美國(guó)波士頓的中心地帶，麻省總醫(yī)院（MGH）靜靜矗立于查爾斯河畔，過(guò)去兩百多年間，這座古老的建筑見(jiàn)證了麻醉技術(shù)、無(wú)菌手術(shù)、聽(tīng)診技術(shù)、疫苗開(kāi)發(fā)等技術(shù)突破逐步塑造現(xiàn)代醫(yī)學(xué)。如今，作為哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院最大的教學(xué)附屬醫(yī)院，它既是醫(yī)學(xué)研究的圣地，也是無(wú)數(shù)患者心中的希望燈塔。

而保羅·安德森（Paul J.Anderson）親眼見(jiàn)證了這家醫(yī)院的蛻變。從1990年在布萊根婦女醫(yī)院（BWH）建立實(shí)驗(yàn)室，到2014年擔(dān)任BWH的首席學(xué)術(shù)官，再到2023年成為麻省總醫(yī)院布萊根醫(yī)療系統(tǒng)（MGB，1994年麻省總醫(yī)院和布萊根婦女醫(yī)院合并成立的合作醫(yī)療系統(tǒng)）的首席學(xué)術(shù)官，安德森的職業(yè)生涯與麻省總醫(yī)院——這家全美最大的研究型醫(yī)院的轉(zhuǎn)型密切相連。

“作為研究型醫(yī)院，MGB的特色就是‘研究融入治療’。以腫瘤科室為例，每一位前來(lái)就診的患者都參與到臨床研究方案中。”據(jù)安德森介紹，MGB在去年合并了MGH和BWH的臨床部門(mén)和學(xué)術(shù)項(xiàng)目，并成立了三家科研與臨床機(jī)構(gòu)（腫瘤研究所、心血管醫(yī)學(xué)研究所、神經(jīng)系統(tǒng)疾病研究所），是“歷史性的整合”。

不過(guò)，無(wú)論研究型醫(yī)院的形態(tài)如何變化，資金不穩(wěn)定的巨大挑戰(zhàn)始終高懸在研究者頭頂，這正是全球創(chuàng)新藥物療法，尤其是腫瘤藥物研發(fā)的最大痛點(diǎn)。

但科學(xué)的腳步不會(huì)停駐。目前擔(dān)任先聲藥業(yè)科學(xué)顧問(wèn)的安德森多次訪華，他發(fā)現(xiàn)中美兩國(guó)在醫(yī)療科研領(lǐng)域面臨著許多相同的挑戰(zhàn)，他還注意到，基因和細(xì)胞治療將是未來(lái)20年的重要方向，而除了在全球醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)中扮演CRO（合同研究組織）的支持者角色，中國(guó)企業(yè)正在展現(xiàn)出越來(lái)越強(qiáng)的創(chuàng)新能力。

“這種變化令人感到非常振奮。目前，中國(guó)企業(yè)已經(jīng)在某些領(lǐng)域處于領(lǐng)先地位，我相信這些創(chuàng)新成果將會(huì)傳播到西方乃至世界其他地區(qū)。”

以下是保羅·安德森在2025年3月下旬與《每日經(jīng)濟(jì)新聞》記者（以下簡(jiǎn)稱“NBD”）的獨(dú)家對(duì)談。

什么是研究型醫(yī)院，為什么需要它？

作為全美排名第一的研究型醫(yī)院，麻省總醫(yī)院見(jiàn)證了眾多醫(yī)學(xué)史上的“第一次”，比如首次展示乙醚作為全身麻醉的使用、第一次在醫(yī)院進(jìn)行X射線照射。過(guò)去30年，這家醫(yī)院多次參與MGB整合，臨床創(chuàng)新依舊層出不窮。

研究型醫(yī)院的本質(zhì)是什么？這個(gè)每年為250萬(wàn)名患者提供護(hù)理的非營(yíng)利組織，為何能夠調(diào)用超過(guò)20億美元的研究資金進(jìn)行超過(guò)2700項(xiàng)臨床試驗(yàn)，成為一頭科研轉(zhuǎn)化“大象”？

NBD：什么是研究型醫(yī)院？它與其他普通醫(yī)院有何不同？

保羅·安德森：研究型醫(yī)院就是將研究工作與從患者處積累的臨床經(jīng)驗(yàn)緊密結(jié)合，致力于研發(fā)新藥物。

許多醫(yī)院在提供優(yōu)質(zhì)且安全的醫(yī)療服務(wù)方面表現(xiàn)出色，像蓋辛格健康集團(tuán)（Geisinger Health）或凱撒醫(yī)療集團(tuán)（Kaiser Health）等機(jī)構(gòu)。然而，MGB的獨(dú)特之處在于“研究融入治療”模式。作為哈佛大學(xué)的附屬機(jī)構(gòu)，我們擁有超過(guò)7000名教授，其中很多人同時(shí)任職于哈佛大學(xué)醫(yī)學(xué)院。這種獨(dú)特的運(yùn)作方式，也使MGB有望通過(guò)持續(xù)科研投入，為患者帶來(lái)更多創(chuàng)新的治療方案，推動(dòng)醫(yī)學(xué)進(jìn)步。

NBD：作為研究型醫(yī)院，怎么平衡早期研究和應(yīng)用研究之間的資源分配，以確保研究轉(zhuǎn)化率？

保羅·安德森：作為研究型醫(yī)院，MGB擁有患者群體以及患者數(shù)據(jù)，這是我們區(qū)別于大學(xué)等科研機(jī)構(gòu)的一大優(yōu)勢(shì)。

目前，MGB約三分之一的研究屬于基礎(chǔ)科學(xué)領(lǐng)域，三分之二的研究是與患者直接相關(guān)的臨床研究，也就是將具有潛在療效的新型療法在患者身上進(jìn)行療效測(cè)試。

目前來(lái)看，這種配比是比較理想的。MGB的主要目標(biāo)是努力為患者找到新一代的治療藥物。在我們看來(lái)，這種結(jié)合了基礎(chǔ)科學(xué)研究與臨床實(shí)踐的模式，不僅能充分利用患者數(shù)據(jù)資源，還能將科研成果更快地轉(zhuǎn)化為臨床應(yīng)用，為患者帶來(lái)實(shí)實(shí)在在的益處，也有助于提升我們?cè)卺t(yī)學(xué)領(lǐng)域的競(jìng)爭(zhēng)力和影響力。

NBD：對(duì)于中國(guó)研究機(jī)構(gòu)，您對(duì)加快科研發(fā)現(xiàn)有何建議？

保羅·安德森：真正加速科研發(fā)現(xiàn)的方法之一，是將來(lái)自不同領(lǐng)域的研究人員匯聚在一起。在MGB，我們開(kāi)展的工作之一就是設(shè)立相關(guān)項(xiàng)目，把研究人員與麻省理工學(xué)院（MIT）的工程師和數(shù)據(jù)科學(xué)家進(jìn)行配對(duì)合作。

目前，我們有兩個(gè)研究項(xiàng)目，成員分別來(lái)自MGB和MIT的研究團(tuán)隊(duì)，他們組成團(tuán)隊(duì)后，將各自的專業(yè)知識(shí)融合在一起，這些研究的重點(diǎn)領(lǐng)域之一就是人工智能。MIT的研究人員在人工智能方面造詣?lì)H深，將他們與致力于研究疾病的臨床科學(xué)家組合在一起，產(chǎn)生的效果非常令人振奮。

管理研究型醫(yī)院的最大挑戰(zhàn)來(lái)自科研資金

在對(duì)話過(guò)程中，安德森談到其在負(fù)責(zé)系統(tǒng)科研任務(wù)時(shí)面臨的一大嚴(yán)峻挑戰(zhàn)，即科研資金來(lái)源。安德森表示，醫(yī)院的研究工作在很大程度上依賴所謂的“軟資金”。這意味著研究人員必須撰寫(xiě)科研基金申請(qǐng)，以此支付自身薪水、實(shí)驗(yàn)室人員報(bào)酬以及科研物資費(fèi)用。

“研究人員工作和實(shí)驗(yàn)室維持（的資金）基本取決于一個(gè)個(gè)科研基金項(xiàng)目，如果失去某個(gè)基金項(xiàng)目的支持，他們的實(shí)驗(yàn)室就會(huì)面臨危機(jī)。”今年3月，安德森在中國(guó)調(diào)研時(shí)，也在一些機(jī)構(gòu)看到了類似的困境。

NBD：從目前來(lái)看，你們科研基金收入主要來(lái)自哪些方面，各方的比例是多少？

保羅·安德森：我們年度科研總收入約為27億美元。其中，大約12億美元來(lái)自美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院（NIH），這部分資金來(lái)源于美國(guó)納稅人。醫(yī)院還獲得了基金會(huì)的資金支持，這些基金會(huì)往往聚焦于某一特定疾病領(lǐng)域，并且背后通常有強(qiáng)大的患者權(quán)益倡導(dǎo)組織，這部分資金大概占科研總收入的20%。

此外，來(lái)自產(chǎn)業(yè)的贊助也是重要的資金來(lái)源之一，約占科研總收入的15%。同時(shí)，從慈善捐贈(zèng)以及從系統(tǒng)所取得的科研成果專利授權(quán)費(fèi)等方面獲得的支持，約占科研總收入的15%。

NBD：麻省總醫(yī)院布萊根醫(yī)療系統(tǒng)如何應(yīng)對(duì)科研基金短缺挑戰(zhàn)？

保羅·安德森：我們嘗試了多種途徑來(lái)解決資金問(wèn)題，比如爭(zhēng)取慈善捐贈(zèng)以及其他形式的支持，也會(huì)從臨床研究的盈利中抽取一部分資金，用于支持科研任務(wù)。當(dāng)某個(gè)科研項(xiàng)目缺乏基金資助，就用這些資金來(lái)填補(bǔ)，以度過(guò)艱難時(shí)期。

NBD：科研基金緊缺是全球普遍問(wèn)題嗎？您認(rèn)為可以從哪些方面解決？

保羅·安德森：在最近對(duì)中國(guó)市場(chǎng)的調(diào)研中，我發(fā)現(xiàn)中美在醫(yī)療科研領(lǐng)域面臨著許多相似的挑戰(zhàn)。在醫(yī)療行業(yè)中，實(shí)現(xiàn)臨床盈利以維持業(yè)務(wù)開(kāi)展愈發(fā)困難。其中重要的原因是對(duì)醫(yī)療服務(wù)收費(fèi)存在監(jiān)管限制，而保險(xiǎn)機(jī)構(gòu)或其他支付方為醫(yī)療服務(wù)所提供的報(bào)銷額度有限，這極大限制了醫(yī)療系統(tǒng)的收入，這是中美雙方醫(yī)療科研共同面臨的一個(gè)主要挑戰(zhàn)。

為了應(yīng)對(duì)這一挑戰(zhàn)，我認(rèn)為可以從多個(gè)方面入手，比如通過(guò)慈善資金的注入來(lái)緩解資金壓力。此外，基于自身的科研成果構(gòu)建多元化業(yè)務(wù)模式也至關(guān)重要?？梢酝ㄟ^(guò)創(chuàng)立公司，將科研成果轉(zhuǎn)化為實(shí)際的產(chǎn)品或服務(wù)，從而獲得收入；或者對(duì)技術(shù)進(jìn)行授權(quán)許可，從被授權(quán)方處獲得相應(yīng)的收入。

基因和細(xì)胞治療是腫瘤創(chuàng)新療法的重要方向

隨著全球人口老齡化加劇，腫瘤患者數(shù)量相應(yīng)攀升，癌癥發(fā)病率不斷增長(zhǎng)。展望未來(lái)，安德森的團(tuán)隊(duì)對(duì)基因和細(xì)胞治療寄予厚望。在他看來(lái)，盡管以CAR-T（嵌合抗原受體T細(xì)胞）細(xì)胞療法為代表的創(chuàng)新療法定價(jià)高昂，但來(lái)自其他國(guó)家的科研力量正在崛起，連同新技術(shù)涌現(xiàn)一起帶來(lái)了成本降低的希望。

NBD：您如何看待腫瘤領(lǐng)域藥物研發(fā)情況？

保羅·安德森：腫瘤領(lǐng)域藥物研發(fā)一直充滿挑戰(zhàn)，競(jìng)爭(zhēng)也很激烈，但一個(gè)令人感到悲傷的事實(shí)是癌癥患者的數(shù)量眾多，而且隨著人口老齡化加劇，癌癥的發(fā)病率很可能逐年增加。

在過(guò)去一年里，我們?cè)谀[瘤學(xué)領(lǐng)域取得了重大進(jìn)展，主要得益于基因與細(xì)胞治療研究所的成立。三年前，我們就意識(shí)到基因和細(xì)胞治療將是未來(lái)20年的重要方向，所以成立了研究所來(lái)支持從事基因和細(xì)胞治療研究的400名研究人員。

比如，我們從賓夕法尼亞大學(xué)招募了馬塞拉·莫斯博士（Dr.Marcella Moss），她最近在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上發(fā)表的相關(guān)研究報(bào)告顯示，一種新型CAR-T療法在治療膠質(zhì)母細(xì)胞瘤（一種致命的腦癌，此前無(wú)有效治愈方法）方面取得了初步成果。在初步研究中，接受這種CAR-T療法的4名患者，腫瘤都有顯著的消退。

NBD：如何看待基因編輯等一些創(chuàng)新療法，以及當(dāng)前其定價(jià)高昂的問(wèn)題？

保羅·安德森：當(dāng)諸如CAR-T細(xì)胞療法這樣的發(fā)現(xiàn)問(wèn)世后，世界各地的其他醫(yī)療機(jī)構(gòu)往往會(huì)迅速跟進(jìn)。我知道目前中國(guó)有許多公司正在研發(fā)CAR-T細(xì)胞療法，印度也有不少公司投身于這一領(lǐng)域。而且這些企業(yè)推出的CAR-T療法價(jià)格遠(yuǎn)低于美國(guó)。

隨著技術(shù)的不斷進(jìn)步，CAR-T細(xì)胞療法也在持續(xù)發(fā)展。目前這種療法通常先從人體中提取T細(xì)胞，對(duì)其進(jìn)行改造，然后再將改造后的T細(xì)胞回輸?shù)襟w內(nèi)。未來(lái)很可能會(huì)出現(xiàn)能夠在體內(nèi)直接生成CAR-T細(xì)胞的技術(shù)，比如通過(guò)載體將信使核糖核酸（mRNA）導(dǎo)入體內(nèi)，使其進(jìn)入T細(xì)胞并將T細(xì)胞轉(zhuǎn)化為CAR-T細(xì)胞，相較于目前的細(xì)胞療法，這種新技術(shù)的成本會(huì)低得多。

NBD：您如何看待中國(guó)醫(yī)藥企業(yè)在全球產(chǎn)業(yè)中角色的變化？

保羅·安德森：在過(guò)去幾年里，中國(guó)企業(yè)在醫(yī)藥科研領(lǐng)域更多地扮演著CRO的角色，為大型制藥公司或?qū)W術(shù)機(jī)構(gòu)的研究提供支持。然而，隨著時(shí)間的推移，中國(guó)企業(yè)正展現(xiàn)出越來(lái)越強(qiáng)的創(chuàng)新能力。在諸如細(xì)胞療法和基因編輯等領(lǐng)域，它們不再僅僅是提供支持，而是開(kāi)始在已有的知識(shí)基礎(chǔ)上進(jìn)行迭代創(chuàng)新，研發(fā)出這些療法的新迭代版本。

這種變化令人感到非常振奮。目前，中國(guó)企業(yè)已經(jīng)在某些領(lǐng)域處于領(lǐng)先地位，并且我相信這些創(chuàng)新成果將會(huì)傳播到西方乃至世界其他地區(qū)。